Američka agencija za hranu i lekove odobrila je upotrebu risdiplama za bebe mladje od 2 meseca. Ovo znači da je risdiplam u Americi sada odobren za decu i odrasle svih uzrasta.
Odobrenje je zasnovano na privremenim (preliminarnim) podacima o efikasnosti i bezbednosti iz studije RAINBOWFISH kod novorođenčadi, koja je pokazala da je većina presimptomatskih beba (beba kod kojih je genetskom analizom utvrdjeno da imaju SMA, ali se bolest još uvek nije ispoljila) lečenih risdiplamom postigla ključne prekretnice kao što su sedenje i stajanje, dok je polovina učesnika hodala nakon 12 meseci primene terapije.
Detaljnije, početna analiza je uključivala 6 novorodjenčadi sa 2 ili 3 kopije SMN2 koje su lečene risdiplamom najmanje 12 meseci. Pacijenti su postigli sledeće motoričke prekretnice merene HINE-2 testom (test motoričke funkcije) u 12. mesecu:
• 6 (100%) pacijenata je postiglo sedenje (5 pacijenata je moglo da se okreće/rotira i 1 pacijent je postigao sposobnost da sedi),
• 4 (67%) pacijenta su mogla da stoje (3 pacijenta su mogla da stoje bez pomoći i 1 pacijent je mogao da stoji uz podršku),
• 3 (50%) pacijenata mogla su samostalno da hodaju.
Svih 6 pacijenata je bilo živo 12 meseci bez stalne ventilacije. Bezbednosni profil za pacijente bez simptoma je u skladu sa bezbednosnim profilom za pacijente sa simptomatskim SMA lečenim Evrisdi® (risdiplam) u kliničkim ispitivanjima.
Konačno, kao što je već rečeno, privremeni (preliminarni) podaci iz studije RAINBOWFISH takođe su dostavljeni Evropskoj agenciji za lekove (EMA) kao deo aplikacije za proširenje trenutno odobrene indikacije risdiplama u Evropi za pacijente mlađe od 2 meseca. Ovu prijavu je EMA prihvatila 17. januara, što znači da EMA-in Komitet za medicinske proizvode za humanu upotrebu (CHMP) sada sprovodi zvaničnu naučnu procenu.
Pozitivna odluka CHMP bi proširila odobrenu upotrebu risdiplama na bebe sa SMA u svih 27 država članica Evropske unije, kao i na Island, Norvešku i Lihtenštajn.
Originalni text pročitajte OVDE.
