Sa oduševljevenjem vas obaveštavamo da je 07. avgusta Genentech, član Roche group-a objavio da je terapija Evrysdi (studijski Risdiplam) dobio odobrenje od Američke agencije za hranu i lekove (FDA), za lečenje dece (od 2 meseca) i odraslih obolelih od spinalne mišićne atrofije. Dobili smo i treću zvanično odobrenu terapiju za obolele od spinalne mišićne atrofije!Tokom dva klinička ispitivanja, ova terapija je pokazala poboljšanje motoričkih funkcija kod obolelih različite starosti, težine i tipa bolesti, uključujući sva tri tipa SMA.Najmlađi pacijenti, dostigli su sposobnost sedenja bez podrške najmanje 5 sekundi, što je neverovatno dostignuće za najteži tip bolesti. Takođe, Evrysdi je poboljšao preživljavanje najmlađih pacijenata bez neprestane ventilacije, što bez terapije nikako ne bi bilo moguće.Ono što nas najviše raduje jeste način primene leka: Evrysdi se konzumira svakodnevno oralnim putem. Ovo može biti spasonosno za obolele od SMA i omogućava lakši život i obavljanje dnevnh aktivnosti. Terapija funkcioniše po principu povećavanja SMN proteina koji deluje ciljano na SMN2 gen i uzrokuje da se pravi kompletniji SMN protein.Nakon ovakvih vesti i postignutih zadivljujućih rezultata obolelih koji su aktivno učestovali u Roche SUNFISH studiji, udruženje može biti prezadovoljno postignutim. Ovakve vesti nas podstiču na dalje zalaganje oko inovativnih terapija i da željno iščekujemo momenat kada ćemo moći da počnemo sa primenom još jedne od čudesnih terapija za sve tipove SMA.
Категорије: Vesti
