Avexis je u prethodna dva dana informisao udruženja obolelih od SMA širom sveta, da će Zolgensma biti dostupna bez novčane nadoknade države ili pojedinca, za ograničen broj pacijenata i u zemljama van SAD. Novi MAP biće otvoren uskoro globalno, s tim što implementacija istog zavisi od zemlje, tako da je uključenje Srbije u ovaj program neizvesno.
MAP podrazumeva davanje leka koji nije odobren u Evropi za onu populaciju pacijenata koji su najugroženiji i kojima je potrebna hitna terapija. MAP program se završava onog trenutka kada Evropska Agencija za Lekove i Evropski Parlament odobre lek.
Kako je zamišljen MAP za Zolgensmu:
Počevši od 2. Januara 2020. godine, ordinirajući lekar imaće mogućnost da aplicira za pacijenta putem e-maila kako bi isti bio uključen u proces MAP. Dakle, inicijalni zahtev mora da potekne od lekara za pacijenta koga lekar smatra kandidatom za gensku terpiju, a u sklopu kriterijuma koji će biti navedeni u aplikacionom formularu prilikom prijave pacijenta na MAP putem e-maila. Sakupljaće se zahtevi iz celog sveta, i nezavisna komisija pri Avexis-u odlučivaće koja aplikacija zadovoljava kriterijume za učešće u MAP. Aplikacije koje ispunjavaju kriterijume biće poslate nezavisnoj agenciji koju je angažovao Avexis.
Nezavisna agencija ( Durban Global) je zadužena da sve aplikacije koje bude primila uključi u proces „lutrije“. To znači da će aplicirani pacijenti da se izvače na svake dve nedelje (nije preciziran broj „srećnih dobitnika“ u jednom krugu izvlačenja). Prvo izvačenje biće 3. februara 2020. Izvačenje dobitnika je potpuno slepo, što znači da Durban Global agencija neće imati nikakve podatke o pacijentu, čak ni iz koje je države. Cilj ovoga je da svim pacijentima za koje su aplicirali njihovi lekari da podjednaka šansa da osvoje nagradu, odnosno Zolgensmu.
Srećni dobitnici će zatim biti testirani na prisustvo antitela na AAV9 virus (vektor genske terapije), što je organizovano i finansirano centralno u Evropi u jednoj jedinoj laboratoriji (Bioclinics) od strane Avexisa.
Nakon svig gore navedenih koraka, ukoliko pacijent ispunjava sve uslove kao kandidat za gensku terapiju, informacija o tome da je dobio nagradu na lutriji, tj. lek za svoju bolest biće saopštena lekaru koji je i podneo aplikaciju za tog pacijenta.
Oni koji nisu osvojili nagradu u prvom krugu izvlačenja biće automatski prebačeni u sledeći krug izvlačenja. Izvačenje će biti na svake dve nedelje. U proces lutrije, pacijent za koga je podneta aplikacija biće uključen DOK ISPUNJAVA KRITERIJUME. Ukoliko pacijent nije izvučen kao srećni dobitnik u bilo kom krugu izvačenja, lekar koji je podneo aplikaciju biće obavešten o tome kao i pacijent. U svakom trenutku, ukoliko pacijent ne bude izvučen na lutriji, može slobodnom voljom da istupi iz ovog programa i odluči o lečenju drugom terapijom gde mu je moguća i ako je moguća.
Proces MAP se završava onog trenutka kada EMA odobri Zolgensmu u Evropi. U tom trenutku prestaje mogućnost apliciranja za lutriju, a sve aplikacije koje su do tada podnete biće i dalje uključene u proces lutrije do završetka MAP programa.
Avexis će nagraditi 100 srećnih dobitnika godišnje, što zavisi od mogućnosti proizvodnje Zolgensme. Prvih 50 doza biće dodeljeno u prvoj polovini 2020. godine. Program je planiran u trajanju od par godina u celom svetu (nije precizirano) u onim zemljama gde ZOLGENSMA NIJE REGISTROVANA.
Gde će srećni dobitnici primiti terapiju?
Ukoliko je pacijent koji je dobio nagradu npr iz Srbije, Avexis preuzima dalje korake oko aplikacije Zolgensme. Sledeći korak je da vidi da li postoje uslovi za aplikaciju leka u Srbiji (postoje tačno određeni kriterijumi transporta, čuvanja i aplikacije leka) što naša zemlja sigurno ima jer se lek prima IV putem infuzije u trajanju od dva sata. Ukoliko Srbija ima te uslove, sledeći korak je da se vidi da li Srbija zakonski dozvoljava upotrebu neregistrovanog leka i koje su regulative. Ukoliko postoji ta mogućnost, sledeči korak je da se zadovolje svi regulatorni koraci, koji podrazumevaju odobrenje centralnog Etičkog komiteta i odobrenje Agencije za lekove i medicinska sredsta. To je minimum. Ove regulative su individualne za svaku zemlju. Tako da postoji mogućnost da neke zemlje uopšte dozvole ovaj MAP program. Veliko pitanje je i etički pristup koncepciji „lutrije“ za život, zbog čega Etički komitet može da odbije ovaj program u Srbiji.
Ukoliko Srbija nema uslova za aplikaciju leka u Srbiji za srećnog dobitnika iz Srbije, Avexis je u obavezi da detetu obezbedi aplikaciju leka u drugoj zemlji, koja je na osnovu svojih regulativa dozvolila implentaciju ovog programa u svojim zdravstvenim ustanovama.
Koji su uslovi za aplikaciju za ovaj program?
- Dete obolelo od genetski potvrđenog tipa 5q SMA
- Dete ispod dve godine starosti (po FDA odobrenju)
- Svi tipovi (nezavisno od broja SMN2 kopija)
- Presimptomatski i simptomatski ( nezavisno od trenutka pojave simptoma)
- PRIMANJE DRUGE TERAPIJE (npr. SPINRAZE NIJE ISKLJUČNI KRITERIJUM)
- Pacijent mora biti državljanin zemlje u kojoj nije odobrena Zolgensma od strane regulatornih vlasti
Dodatni kriterijumi biće navedeni u aplikacionom formularu koji lekar popunjava online i neće biti vidljivi nikom sem lekaru. Detaljniji kriterijumi nisu specificirani u ovom trenutku. Naše saznanje jeste da bi dodatni kriterijumi za selekciju pacijenata mogli biti: nedovoljan i nedekvatan odgovor na terapiju koju dete već prima, deca na invanzivnoj ventilaciji i deca koja imaju 23-23,5 meseci u trenutku podnošenje aplikacije zbog kratkog perioda do navršene 2 godine.
Jedini uslov što se tiče uzrasta jeste da dete primi terapiju do navršene 2. godine života, tako da će po godištu pacijenti biti selektovani po proceni Avexisa a pre uključivanja u proces lutrije.
SMA Srbija i SMA Europe pozdravljaju ovaj potez Avexisa da deca kojima je najpotrebnija terapija dobiju Zolgensmu besplatno, ali nismo saglasni sa principom ovog programa a to je lutrija za lek, posebno u smislu etičkog pristupa i činjenice da je ovo progresivna, teška i potencijalno smrtonosna bolest. Zbog toga smo stalno u kontaktu sa drugim organizacijama širom sveta i lekarima, kako bi dobili više saznanja o ovom programu i daljoj njegovoj implementaciji. Cilj svih je da svi oboleli kojima je ova terapija neophodna i dobiju terapiju!
Ovim putem želimo da obavestimo zajednicu da za sada ne postoje nikakvi naučni podaci da je Zolgensma data detetu efikasnija od Spinraze, niti postoje komparativne studije za bilo koji tip ili uzrast.
Ovim putem želimo da skrenemo pažnju našim članovima da Zolgensma ne podrazumeva sigurno izlečenje spinalne mišićne atrofije kako se dosta govori poslednjih meseci u javnim medijima.
HVALA NA RAZUMEVANJU
Udruženje SMA Srbija obaveštavaće vas ubuduće o svim novinama, aktivnostima i mogućnostima putem našeg vebsajta. Za sva pitanja možete nam se obratiti direktno ili putem e-maila.
Marija Krstić
063 474583
Olivera Jovović
olja@sma.org.rs
